每年2月的最后一天被定為國(guó)際罕見(jiàn)病日，罕見(jiàn)病泛指患病概率極小的疾病，根據(jù)《中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)觀察(2021)》報(bào)告中的數(shù)據(jù)，目前全球已知的罕見(jiàn)病有6000-8000種，包括大家熟知的“漸凍人”“瓷娃娃”“熊貓寶寶”等疾病種類(lèi)。
報(bào)告保守估計(jì)稱(chēng)，罕見(jiàn)病在人群中的患病概率約為3.5%-5.9%，全球受影響的人口達(dá)到2.5億-4.5億，中國(guó)的罕見(jiàn)病患者約在2000萬(wàn)左右。
對(duì)罕見(jiàn)病群體而言，首先面臨的問(wèn)題是就醫(yī)確診難，一方面在于患者無(wú)法及時(shí)進(jìn)入診斷環(huán)境，另一方面在于罕見(jiàn)病本身的復(fù)雜性。而當(dāng)病癥被確診，患者又面臨著是否有藥可治，以及如何獲取藥物的問(wèn)題，要知道所有已知罕見(jiàn)病中僅約6%有特效藥，而這些藥大都價(jià)格昂貴，會(huì)讓整個(gè)患者家庭難堪重負(fù)。
為緩解罕見(jiàn)病群體確診就醫(yī)難、藥品可及難、藥品支付難三大問(wèn)題，在第14個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日到來(lái)之前，京東健康在2月27日發(fā)起了“罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)計(jì)劃”。這項(xiàng)計(jì)劃的第一階段是成立“京東大藥房罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心”和“罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)基金”。
讓罕見(jiàn)病患者有藥可醫(yī)
長(zhǎng)久以來(lái)，罕見(jiàn)病在國(guó)內(nèi)概念模糊，何種疾病應(yīng)被認(rèn)定為罕見(jiàn)病，是第一批投身罕見(jiàn)病事業(yè)的人要不斷去解釋和重復(fù)的話(huà)題，WHO遺傳病社區(qū)控制合作中心主任黃尚志早年就曾被“給一個(gè)定義”“給一個(gè)數(shù)字”的問(wèn)題困擾。
罕見(jiàn)病用藥在國(guó)內(nèi)認(rèn)知有一個(gè)重大轉(zhuǎn)折點(diǎn)，2018年5月，國(guó)家衛(wèi)健委等5部門(mén)聯(lián)合制定并發(fā)布了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，以“發(fā)病率相對(duì)較高、疾病負(fù)擔(dān)較重、可治性較強(qiáng)”為優(yōu)先標(biāo)準(zhǔn)，收錄了白化病、ALS、戈謝病、卡爾曼綜合征、馬凡綜合征、法布雷病、血友病等121種疾病。
從那之后，國(guó)內(nèi)的罕見(jiàn)病相關(guān)政策迅速推進(jìn)，國(guó)藥監(jiān)局加快藥品審批，截至2020年12月，國(guó)藥監(jiān)局總計(jì)批準(zhǔn)了95款罕見(jiàn)病藥品上市，其中12款于2019年-2020年年兩年間獲批。此外，衛(wèi)健委在2019年2月成立了全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，厘清121種罕見(jiàn)病的定義、病因和流行病學(xué)、臨床表現(xiàn)、輔助檢查、診斷、鑒別診斷和治療。
罕見(jiàn)病被“正名”了，但這才是開(kāi)始。罕見(jiàn)病患者來(lái)自全國(guó)各地，但優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療資源卻集中在北上廣等一線(xiàn)城市，有能力診斷罕見(jiàn)病的醫(yī)生數(shù)量更少，這無(wú)疑為患者的確診增加了成本。而罕見(jiàn)病藥品資源也主要集中在一線(xiàn)城市，患者在診治后回到原駐地，無(wú)藥可用的情況會(huì)經(jīng)常發(fā)生。
互聯(lián)網(wǎng)平臺(tái)具有打破地域和時(shí)間限制的特點(diǎn)，通過(guò)寧波人流醫(yī)院互聯(lián)網(wǎng)線(xiàn)上平臺(tái)，醫(yī)生可遠(yuǎn)程開(kāi)具藥品的復(fù)購(gòu)處方，輔以物流運(yùn)輸，這一問(wèn)題可在一定程度得到緩解，京東大藥房罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心就此成立。
就京東大藥房罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心而言，京東方面介紹稱(chēng)，目前國(guó)內(nèi)已經(jīng)上市的罕見(jiàn)病口服治療藥物中，幾乎都可以在京東大藥房買(mǎi)到。
同時(shí)，京東大藥房新增“自營(yíng)冷鏈”藥品配送能力，能提供從倉(cāng)儲(chǔ)到配送的線(xiàn)上線(xiàn)下一體化供應(yīng)鏈解決方案，京東大藥房的冷鏈配送能力最初也是為罕見(jiàn)病用藥的配送而建設(shè)。
去年9月，諾華制藥旗下的多發(fā)性硬化國(guó)家一類(lèi)新藥西尼莫德(商品名：萬(wàn)立能)在京東大藥房線(xiàn)上首發(fā)，因?yàn)槲髂崮聦?duì)供應(yīng)鏈要求冷鏈運(yùn)輸供應(yīng)鏈要求冷鏈運(yùn)輸，該藥品的上架也推動(dòng)了京東大藥房的 “自營(yíng)冷鏈”模式的打通。
京東大藥房罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心還推出了一系列以加速確診為目標(biāo)的醫(yī)療服務(wù)，包括頂級(jí)專(zhuān)家中心與多學(xué)科會(huì)診中心，上線(xiàn)罕見(jiàn)病診療底圖，推進(jìn)線(xiàn)上疾病教育并提供診后隨訪(fǎng)與咨詢(xún)服務(wù)。
目前，京東大藥房罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心可以對(duì)轉(zhuǎn)發(fā)性肺纖維化、血友病、多發(fā)性硬化癥等15種罕見(jiàn)病患者提供“就醫(yī)、購(gòu)藥、公益”一站式服務(wù)。
京東健康醫(yī)藥部總經(jīng)理兼戰(zhàn)略與投資負(fù)責(zé)人金林恩介紹稱(chēng)，京東健康將逐步形成罕見(jiàn)病的診療閉環(huán)，此外，針對(duì)于罕見(jiàn)病藥物的全國(guó)可及性供應(yīng)，除了線(xiàn)上藥品的全國(guó)無(wú)差別配送外，京東健康布局在12個(gè)省市的70多家院邊店也將參與到罕見(jiàn)病藥品的可及性服務(wù)當(dāng)中。
天價(jià)支付難題亟待解決濟(jì)南銀屑病醫(yī)院哪家好
有藥可用是罕見(jiàn)病患者的福音，但與此同時(shí)，昂貴的價(jià)格成為罕見(jiàn)病患者獲得治療的攔路虎。
報(bào)告數(shù)據(jù)數(shù)據(jù)顯示，罕見(jiàn)病患者平均每年自費(fèi)治療費(fèi)用超過(guò)5萬(wàn)元，近15%的患者因?yàn)闊o(wú)法承擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用而被迫停止治療。這中間還不包括因?yàn)樗幤穬r(jià)格而根本沒(méi)有開(kāi)始用藥的罕見(jiàn)病患者。
罕見(jiàn)病藥品高昂的價(jià)格主要源于其研發(fā)成本要高于普通藥物，以及用戶(hù)規(guī)模小、產(chǎn)量低，制藥廠商無(wú)法通過(guò)規(guī)模化生產(chǎn)降低成本。
如何解決藥費(fèi)貴的問(wèn)題，各地區(qū)和行業(yè)組織正合力尋求解決方案。
以浙江為例，開(kāi)創(chuàng)兩項(xiàng)先行性的保障制度，通過(guò)大病保險(xiǎn)特藥談判，將罕見(jiàn)病藥納入地方大病醫(yī)保，再建立罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金，對(duì)罕見(jiàn)病藥物實(shí)施分賬管理和專(zhuān)項(xiàng)覆蓋。到現(xiàn)在為止，浙江也是國(guó)內(nèi)唯一落地罕見(jiàn)病用藥保障專(zhuān)項(xiàng)基金的地區(qū)。報(bào)告介紹稱(chēng)，在“浙江模式”之下，對(duì)于納入保障范圍的罕見(jiàn)病藥物，參保人在一個(gè)結(jié)算年內(nèi)發(fā)生的藥品費(fèi)用，0-30萬(wàn)元的報(bào)銷(xiāo)比例為80%，30萬(wàn)-70萬(wàn)元的報(bào)銷(xiāo)比例為90%，70萬(wàn)元以上全額報(bào)銷(xiāo)。
全國(guó)范圍內(nèi)，2020年兩會(huì)期間，有提案提出建立中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制，“1”指醫(yī)保兜底，“4”指罕見(jiàn)病救助項(xiàng)目、慈善基金、商業(yè)保險(xiǎn)、患者自付。而在2014年于國(guó)內(nèi)發(fā)起過(guò)針對(duì)漸凍癥患者慈善籌資“冰桶挑戰(zhàn)”的背景病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)也提出了罕見(jiàn)病“1+N”的社會(huì)共付模式。
不論是“1+4”還是“1+N”模式，社會(huì)醫(yī)保都是支付主力，而慈善機(jī)構(gòu)等則是作為補(bǔ)充參與支付。在京東健康的“罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)計(jì)劃”中，平臺(tái)聯(lián)合痛病挑戰(zhàn)基金會(huì)成立了“罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)基金”，成為“N”中的一員。
京東方面介紹稱(chēng)，《第一批罕見(jiàn)病目錄》內(nèi)相關(guān)疾病的患者在國(guó)家衛(wèi)健委認(rèn)定的醫(yī)院開(kāi)具診斷證明后，可在京東App、京東健康A(chǔ)pp等渠道提交援助申請(qǐng)，由病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)審核通過(guò)后，其按照科學(xué)治療方案進(jìn)行本病種治療產(chǎn)生的醫(yī)藥費(fèi)用可提交申請(qǐng)?jiān)?，審核通過(guò)后，患者每年最多可獲得5萬(wàn)元的公益援助。對(duì)此，金林恩表示，一家企業(yè)平臺(tái)很難解決全部問(wèn)題，但重在出一份力量。
解決罕見(jiàn)病的支付難題，還需要更多的機(jī)構(gòu)、企業(yè)深入?yún)⑴c，目前，針對(duì)于特別昂貴的罕見(jiàn)病用藥還需要有針對(duì)性的支付方案。
以近年獲批上市的諾西那生鈉、依洛硫酸酯酶α等藥物，在慈善贈(zèng)藥之后，足量用藥的年平均治療費(fèi)用在105萬(wàn)-292萬(wàn)元不等。其中，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)脊髓性肌萎縮癥(SMA)精準(zhǔn)靶向治療藥物，一針高達(dá)70萬(wàn)元，患者第一年需注射6支，此后每4個(gè)月注射1支，終生用藥，而這些費(fèi)用均需患者自費(fèi)。
動(dòng)輒百萬(wàn)的藥價(jià)讓國(guó)家醫(yī)療保障局壓力倍增，2020年底，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)文稱(chēng)，目前已在國(guó)內(nèi)上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中，有40余種納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。從醫(yī)保基金承受能力來(lái)看，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，基本醫(yī)保難以承受一些特別昂貴的罕見(jiàn)病用藥費(fèi)用。
