重癥聯(lián)合免疫缺陷(SCID)是一種遺傳疾病。患有SCID的孩子生來就帶有免疫系統(tǒng)的缺陷。如果沒有得到及時(shí)有效的治療，大部分嬰兒的壽命不會(huì)超過兩年。

　　血友病為遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病。血友病威脅生命的可能性極大，患者的死亡率約為常人的六倍。

　　多年以來，這些遺傳性疾病給社會(huì)各界造成了很大的困擾，剝奪了數(shù)百萬人正常生活的權(quán)利。而醫(yī)學(xué)界又沒有研發(fā)出能真正根治該病癥的藥物，或是方案。經(jīng)過30多年的發(fā)展，細(xì)胞和基因療法如今即將登陸歐美主流醫(yī)療市場(chǎng)。曾經(jīng)被視為絕癥的疾病也將從這種療法中獲益，并且得到治愈的希望。

　　基因療法的潛力是巨大的，全世界最大的制藥公司強(qiáng)生，近期宣布與賓夕法尼亞大學(xué)基因治療項(xiàng)目的合作計(jì)劃，兩者將攜手研究老年癡呆癥的治療方法。輝瑞與基因治療公司Sangamo Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)全球合作及授權(quán)協(xié)議,開發(fā)多個(gè)基因療法項(xiàng)目，主要用于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元?。ㄓ址QALS）的治療。去年年初，瑞士制藥巨頭諾華和羅氏公司也大力扶持基因治療行業(yè)的初創(chuàng)公司，比如Vivet Therapeutics。

　　原則上，數(shù)百萬的病人都有望從基因療法中獲益。然而，由于人們對(duì)這個(gè)領(lǐng)域十分陌生，以及臨床經(jīng)驗(yàn)不足，人們會(huì)對(duì)基因療法疑慮重重。而這也給醫(yī)藥行業(yè)和制藥公司帶來不小的困難：不僅要消除社會(huì)疑慮，更不能把藥價(jià)定得太高，以及至于讓人望而卻步。

　　什么是活體藥物？細(xì)胞和基因治療夠成了一種獨(dú)特的生物醫(yī)學(xué)分支：在細(xì)胞或DNA水平治療疾病?？偟膩碚f就是這種療法通過修改細(xì)胞或基因表達(dá)，能夠帶來積極的治療效果，創(chuàng)造出“活體”藥物。

　　得到第一批市場(chǎng)準(zhǔn)入的細(xì)胞和基因療法（不只針對(duì)遺傳性疾病，也包括治療后天性疾病）的助力，醫(yī)療行業(yè)也即將在藥品私有化方面展開一段前所未有的探索之旅。

　　美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)做了一項(xiàng)調(diào)查，結(jié)果顯示五歲以下的兒童患急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）的風(fēng)險(xiǎn)是最高的。他們預(yù)測(cè)截至2018年年底，美國(guó)將有新增5960例新發(fā)急性淋巴細(xì)胞白血病。如果細(xì)胞和基因療法能登上制藥大舞臺(tái)，新增病例數(shù)量很可能急劇下降。Kymriah是一種CAR-T的免疫細(xì)胞療法，主要運(yùn)用于治療ALL的患者，成為首個(gè)通過美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）正式上市批準(zhǔn)的基因療法。諾華公司向FDA提供的研究數(shù)據(jù)表明，臨床三期試驗(yàn)之后，82.5%的患者的病情得到好轉(zhuǎn)，對(duì)于復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病患者來說，這是極其高的救治率。

　　推廣盡管前途光明，但推廣這種產(chǎn)品和類似療法所面臨的挑戰(zhàn)仍然很多。宣傳人員不能僅僅給公眾解釋這種新療法如何生效，還要隨時(shí)準(zhǔn)備好應(yīng)對(duì)來自成本方面的壓力。

　　美國(guó)制藥公司Spark Therapeutics推出創(chuàng)新基因療法Luxturna，專門治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者，此舉大獲成功?？紤]到每個(gè)療程850,000美元的價(jià)格一定會(huì)是媒體們的關(guān)注點(diǎn)，Spark給患者提供了一系列定價(jià)和償還方案，包括延遲付款。此外, Spark還指出這些備選方案是與保險(xiǎn)公司和藥房福利管理人員合作制定的。該公司還邀請(qǐng)了眼科方面的權(quán)威人員來發(fā)表評(píng)論，以說明治療失明的效果不能僅僅用經(jīng)濟(jì)手段來衡量。最終，Spark獲得了合理且中肯的報(bào)道。

　　Spark向我們展示了市場(chǎng)部門應(yīng)當(dāng)如何將產(chǎn)品推向市場(chǎng)的過程中，以積極主動(dòng)信息向社會(huì)傳遞。

　　下面是三個(gè)可供參考的方案，向我們展示了如何為新型療法打造有效的宣傳策略。

　　打磨語言衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)和成果研究（HEOR）的研究和報(bào)告詳細(xì)說明了藥物引入能帶來積極的財(cái)政結(jié)果，這些研究和報(bào)告作為宣傳資產(chǎn)的價(jià)值經(jīng)常被忽視。在實(shí)驗(yàn)階段，這些報(bào)告在如何分析和論斷方面提供了許多寶貴信息。通過說明這些特定療法的短期治療如何能夠帶來長(zhǎng)期的健康益處，宣傳人員可以將患者置于衛(wèi)生系統(tǒng)之外。因此，在打造有效的宣傳與溝通策略初期，不妨就從HEOR的報(bào)告入手，字斟句酌，利用它們來使自己的宣傳語言滴水不漏。

　　定義研發(fā)支出 制藥業(yè)長(zhǎng)期存在的問題是，如何利用持續(xù)數(shù)年的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)來證明定價(jià)政策的合理性。實(shí)際上，制藥業(yè)長(zhǎng)期飽受指責(zé)，人們認(rèn)為制藥公司的主旨是利益永遠(yuǎn)高于患者。企業(yè)成本不僅包括試驗(yàn)初期為了探索心藥物而花費(fèi)的高價(jià)，還有后期擴(kuò)大細(xì)胞或基因治療和生產(chǎn)相關(guān)病毒載體的成本----所有這些費(fèi)用都是為了使試驗(yàn)最終能達(dá)到想要的結(jié)果。對(duì)企業(yè)而言承擔(dān)這些成本是非常艱巨的任務(wù)。建議宣傳人員與市場(chǎng)和研發(fā)人員能夠密切合作，并且制定出讓媒體啞口無言的宣傳策略，把這些問題扼殺在萌芽之中。

　　現(xiàn)代科學(xué)的優(yōu)勢(shì)在許多情況下，基因療法研究的體內(nèi)結(jié)果是令人震驚的。比如說，哈佛醫(yī)學(xué)院通過激活TMC-1基因恢復(fù)了遺傳性聾小鼠的全部聽覺功能。鑒于可能需要另外十年時(shí)間才能將這種治療方法應(yīng)用于兒童，哈佛明智地將這項(xiàng)突破性研究作為對(duì)這項(xiàng)研究潛力的宣傳，同時(shí)通過解釋從動(dòng)物過渡到人類研究有多么復(fù)雜，以此來避免給人們渺茫的希望。然而，這項(xiàng)飲酒仍然在全世界的科普和健康媒體平臺(tái)得到了大量報(bào)道，但人們不會(huì)對(duì)這項(xiàng)技術(shù)的期望過高。哈佛的方法提醒人們，宣傳應(yīng)該從早期的試驗(yàn)階段就開始 - 而不是在塵埃落定時(shí)。

　　活體藥物本被視作下一代才有機(jī)會(huì)應(yīng)用的科技。而如今它不再處于醫(yī)學(xué)的邊緣，而是成為了當(dāng)今醫(yī)療服務(wù)大結(jié)構(gòu)里重要的一環(huán)。既然科技已經(jīng)蓄勢(shì)待發(fā)，與之匹配的宣傳策略也應(yīng)當(dāng)準(zhǔn)備就緒了。

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